For lidt over 2 år siden startede det første forsøg på mennesker med et lægemiddel, der tidligere er vist at nedsætte mængden af huntingtin i hjernecellerne på mus. Der er et sikkerhedstudie (fase 1/2a undersøgelse) og 36 personer med HS har fået stoffet ind i rygmarvsvæsken (cerebrospinalvæsken) vha. infusion i lænden i forskellige doser.
Firmaet Ionis Pharmaceuticals kom mandag d. 11. december 2017 med de første positive resultater fra forsøget.
Der er vist dosisafhængig reduktion af det toxiske huntingtin protein (mutant eller mHTT) hos deltagere behandlet med stoffet, IONIS-HTTRx, og stoffet er blevet tålt.
Man konkluderer derfor, at det er sikkert at gå videre i undersøgelserne af effekten af IONIS-HTTRx.
Firmaet Roche vil blive ansvarlig for yderligere udvikling og planlægning og vil sammen med Ionis Pharmaceuticals præsentere resultater fra denne fase 1/2a undersøgelse på medicinske konferencer i første halvdel af 2018 og offentliggøre resultaterne i videnskabelige tidsskrifter.
Desuden har firmaerne nylig indledt en såkaldt ”open label extension” (OLE-undersøgelse) for patienter, der gennemførte fase 1/2a-undersøgelsen; dvs. et studie, hvor de alle får medicinen.
“De dosisafhængige reduktioner af mHTT vi så i undersøgelsen oversteg vores forventninger, og vi blev styrkede i glæden af stoffets sikkerhedsprofil” sagde Dr. C. Frank Bennett, senior vicepræsident for forskning hos Ionis Pharmaceuticals.
“Vi er meget tilfredse med, at vi har nået denne vigtige milepæl i vores samarbejde med Roche for at opdage og udvikle en terapi til mennesker med Huntingtons sygdom”, siger B. Lynne Parshall, driftsleder i Ionis Pharmaceuticals.
“Resultaterne af denne undersøgelse har afgørende betydning for patienter med Huntingtons sygdom og deres familier. For første gang har et lægemiddel sænket niveauet af det giftige sygdomsfremkaldende protein i nervesystemet, og lægemidlet var sikkert og godt tålt. Nøglen er nu et større forsøg for at afprøve, om IONIS-HTTRx forsinker sygdomsprogression”, siger Dr. Sarah Tabrizi, professor i klinisk neurologi, direktør for University College Lond
dende efterforsker på fase 1/2a undersøgelse.
Roche er nu ansvarlig for alle IONIS-HTTRx udvikling, regulering og kommercialisering aktiviteter og omkostninger.
Kilde: http://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-pharmaceuticals-licenses-ionis-htt-rx-partner-following
Se også