BREAKING NEWS: Positive resultater i HS-lægemiddelforsøg

Ionis Pharmaceuticals (PRNewsfoto/Ionis Pharmaceuticals, Inc.)For lidt over 2 år siden startede det første forsøg på mennesker med et lægemiddel, der tidligere er vist at nedsætte mængden af huntingtin i hjernecellerne på mus. Der er et sikkerhedstudie (fase 1/2a undersøgelse) og 36 personer med HS har fået stoffet ind i rygmarvsvæsken (cerebrospinalvæsken) vha. infusion i lænden i forskellige doser.

Firmaet Ionis Pharmaceuticals kom mandag d. 11. december 2017 med de første positive resultater fra forsøget.

Der er vist dosisafhængig reduktion af det toxiske huntingtin protein (mutant eller mHTT) hos deltagere behandlet med stoffet, IONIS-HTTRx, og stoffet er blevet tålt.

Man konkluderer derfor, at det er sikkert at gå videre i undersøgelserne af effekten af ​​IONIS-HTTRx.

Firmaet Roche vil blive ansvarlig for yderligere udvikling og planlægning og vil sammen med Ionis Pharmaceuticals præsentere resultater fra denne fase 1/2a undersøgelse på medicinske konferencer i første halvdel af 2018 og offentliggøre resultaterne i videnskabelige tidsskrifter.

Desuden har firmaerne nylig indledt en såkaldt ”open label extension” (OLE-undersøgelse) for patienter, der gennemførte fase 1/2a-undersøgelsen; dvs. et studie, hvor de alle får medicinen.

“De dosisafhængige reduktioner af mHTT vi så i undersøgelsen oversteg vores forventninger, og vi blev styrkede i glæden af stoffets sikkerhedsprofil” sagde Dr. C. Frank Bennett, senior vicepræsident for forskning hos Ionis Pharmaceuticals.

“Vi er meget tilfredse med, at vi har nået denne vigtige milepæl i vores samarbejde med Roche for at opdage og udvikle en terapi til mennesker med Huntingtons sygdom”, siger B. Lynne Parshall, driftsleder i Ionis Pharmaceuticals.

“Resultaterne af denne undersøgelse har afgørende betydning for patienter med Huntingtons sygdom og deres familier. For første gang har et lægemiddel sænket niveauet af det giftige sygdomsfremkaldende protein i nervesystemet, og lægemidlet var sikkert og godt tålt. Nøglen er nu et større forsøg for at afprøve, om IONIS-HTTRx forsinker sygdomsprogression”, siger Dr. Sarah Tabrizi, professor i klinisk neurologi, direktør for University College Lond

dende efterforsker på fase 1/2a undersøgelse.

Roche er nu ansvarlig for alle IONIS-HTTRx udvikling, regulering og kommercialisering aktiviteter og omkostninger.

Kilde: http://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-pharmaceuticals-licenses-ionis-htt-rx-partner-following

Se også

Weekendseminar for yngre

Så åbnes dørene igen til weekendseminar for unge i alderen 18 – 45år.

Du/I skal sætte kryds i kalenderen fra fredag den 23. februar til søndag den 25. februar 2018.

Sted: Guldberghus ved Kobæk Strand, Rypevej 12, 4230 Skælskør.

Mere info i næste medlemsblad

HS Cafe i Silkeborg

Som noget nyt vil Silkeborg Kommune starte en café for borger med Huntington sygdom og deres pårørende.
Kom og være med, til at sætte dit præg på cafeen.
Se også indbydelsen: HS Cafe

Forskningsdagen d. 4. november 2017

Forskningsdagen 4. november 2017 DGI-byen, Tietgensgade 65, 1704 København V

Så er det igen blevet tid til forskningsdag. Der er samlet forskere fra forskellige Universiteter og Universitetshospitaler i Danmark, som vil fortælle om deres projekter. Det har faktisk været så nemt at finde dygtige kolleger, der arbejder med mange spændende ting, at jeg selv har valgt (næsten) at holde min mund; dvs. bortset fra bl.a. at forsøge at holde styr på tiden – for vi får en travl dag. Vi har også, som noget nyt, indført, at man kan skrive evt. spørgsmål ned undervejs og give dem til mig, eller hive fat i mig, så vi sammen kan formulere spørgsmål til panelet i slutningen af dagen. Man kan naturligvis også stille spørgsmål undervejs i løbet af dagen.
Vi ses forhåbentlig.
Venlig hilsen Lena Hjermind

Tilmelding er vigtig bl.a. pga. frokost.
Sidste frist for tilmelding er fredag d. 13. oktober.
Tilmelding sker via mail til: kontor@huntingtons.dk eller tlf.: 53 20 78 50
Det er gratis at deltage for medlemmer af Landsforeningen Huntingtons Sygdom og koster 200 kr. for andre.

Program:
9.30-10.00 Ankomst og kaffe
10.00-10.15 Velkommen Lena Hjermind
10.15-11.00 Neuropsykiatriske manifestationer Tua Vinther-Jensen
11.00-11.45 Personlighedstræk og kognitive forstyrrelser Ida Unmack Larsen
11.45-12.45 Frokost
12.45-13.05 Fortsat studie af neuropsykiatriske manisfestationer, personlighedstræk og kognitive symptomer Marie Hellem og Signe Pertou
13.05-13.25 Biomarkører i urin Jan Bert Gramsbergen
13.25-13.45 HS og proteomics Niels Henning Skotte
13.45-14.05 Kan ændringer i stofskiftet i nervecelleudløbere forklare HS? Maria Hvidberg Petersen
14.05-14.35 Kaffe
14.35-14.55 Antropologstudie om betydning af arvelighed Nanna B Mikkelsen
14.55-15.15 Rådgivning og test Suzanne Lindquist
15.15-15.35 Enroll – et globalt studie Mette Gilling Nielsen
15.35-16.05 Kaffe
16.05-16.20 PET-scanningsstudie Jørgen E Nielsen
16.20-16.35 Dansk modifierstudie Anne Nørremølle
16.35-16.50 Spørgsmål til panel alle
16.50-17.00 Farvel